21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者韓利明上海報(bào)道

近年來，一攬子政策和利好推動(dòng)我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)駛?cè)氚l(fā)展的“快車道”。特別是今年以來，“創(chuàng)新藥”作為新興產(chǎn)業(yè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)首次出現(xiàn)在政府工作報(bào)告；黨的二十屆三中全會(huì)通過的決定顯示要完善推動(dòng)生物醫(yī)藥和戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策和治理體系、健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機(jī)制等，進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

9月13日，在國(guó)務(wù)院新聞辦公室舉行的“推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會(huì)上，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局局長(zhǎng)李利介紹，藥品監(jiān)管部門正按照全會(huì)部署謀劃全面深化藥品監(jiān)管改革的一攬子政策措施，著力打造具有全球競(jìng)爭(zhēng)力的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，加快創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械上市步伐，提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的質(zhì)量和效益。

具體來看，一是加大對(duì)醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的支持，引導(dǎo)企業(yè)堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，以患者為中心，制定研發(fā)策略；二是提高審評(píng)審批效率，在北京、上海等地開展試點(diǎn)，將創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審批時(shí)限縮短至30個(gè)工作日；三是支持醫(yī)藥行業(yè)開放合作，促進(jìn)全球藥物在中國(guó)同步研發(fā)，同步申報(bào)、同步審評(píng)、同步上市，以及探索生物制品分段生產(chǎn)模式等。

針對(duì)黨的二十屆三中全會(huì)對(duì)完善藥品安全責(zé)任體系作出的改革部署，李利強(qiáng)調(diào)，“加強(qiáng)跨區(qū)域跨層級(jí)的監(jiān)管協(xié)同，協(xié)調(diào)聯(lián)動(dòng)公安、衛(wèi)生健康、醫(yī)保等部門，加大執(zhí)法辦案力度。藥企作為藥品研發(fā)生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)主體，必須對(duì)藥品質(zhì)量安全承擔(dān)法律責(zé)任。藥品監(jiān)管部門將推動(dòng)各地把藥品安全納入當(dāng)?shù)亟?jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展規(guī)劃，同時(shí)加強(qiáng)藥品安全社會(huì)共治?！?/p>

藥品作為治病救人的特殊商品，直接關(guān)系到公眾健康和生命安全，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道指出，“一方面，藥監(jiān)部門持續(xù)加強(qiáng)藥品質(zhì)量安全管理，穩(wěn)定質(zhì)量、保障質(zhì)量，避免‘仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)’成為‘一次性評(píng)價(jià)’；另一方面，加快通用名下醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的出臺(tái)，保障原研藥可及性?！?/p>

藥品審評(píng)提速

近年來，通過醫(yī)保支付方式改革、醫(yī)保談判等政策對(duì)創(chuàng)新藥的傾斜，更多資源向藥物研發(fā)創(chuàng)新傾斜，我國(guó)創(chuàng)新藥管線數(shù)量不斷增多。

東吳證券研報(bào)顯示，2023年國(guó)內(nèi)藥企注冊(cè)性臨床開展數(shù)量為270個(gè)，已與美國(guó)的222個(gè)注冊(cè)臨床不相上下。國(guó)產(chǎn)新藥在國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的參與度上也呈現(xiàn)出穩(wěn)步增長(zhǎng)的趨勢(shì)，2020年至2023年從207起上升至286 起。在這一趨勢(shì)中，高技術(shù)力療法和First-in-class產(chǎn)品比例顯著增加。

受益于我國(guó)新藥上市申請(qǐng)（NDA）的審評(píng)流程效率顯著提升，上市藥品數(shù)量從2017年的43款增加至2023年的 79款，國(guó)產(chǎn)比例有顯著提高。李利在上述會(huì)議中解釋，“2018年國(guó)家藥監(jiān)局組建以來，先后發(fā)布了357個(gè)藥品和494個(gè)醫(yī)療器械審評(píng)技術(shù)指導(dǎo)原則，超過了過去幾十年的總和，為藥械研發(fā)創(chuàng)新和技術(shù)審評(píng)提供了有力支撐。”

東吳證券研報(bào)指出，國(guó)家藥監(jiān)局針對(duì)特定領(lǐng)域和需求的藥品實(shí)施了優(yōu)先審批等特殊審評(píng)機(jī)制，為具有重大臨床意義、創(chuàng)新性強(qiáng)或能夠填補(bǔ)治療空白的藥品提供了快速通道，有效縮短了從研發(fā)到市場(chǎng)的距離。例如迪哲醫(yī)藥的舒沃替尼，從NDA受理到獲批僅用時(shí)225 天。

隨著審評(píng)審批制度改革紅利持續(xù)釋放，據(jù)李利介紹，今年1至8月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)創(chuàng)新藥品31個(gè)，創(chuàng)新醫(yī)療器械46個(gè)，同比分別增長(zhǎng)19.23%和12.16%，“小分子靶向治療免疫治療、細(xì)胞治療等創(chuàng)新藥出海取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，手術(shù)機(jī)器人人工心臟、碳離子治療系統(tǒng)等高端醫(yī)療器械先后上市，部分產(chǎn)品在國(guó)際上處于領(lǐng)先地位?！?/p>

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)雷平舉例，處于國(guó)際先進(jìn)水平的“腦起搏器”，已經(jīng)在480余家醫(yī)院實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用，植入患者2.7萬(wàn)人，并走出國(guó)門，在8個(gè)國(guó)家實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用。據(jù)悉，截至目前，國(guó)家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)296個(gè)創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，主要集中在植介入類設(shè)備、高端影像設(shè)備、人工智能醫(yī)療器械等高端領(lǐng)域。

今年8月，國(guó)家藥監(jiān)局印發(fā)《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作方案的通知》進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)，要優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批機(jī)制，強(qiáng)化藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)人主體責(zé)任，探索建立全面提升藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量和效率的工作制度和機(jī)制，實(shí)現(xiàn)30個(gè)工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審評(píng)審批。

彼時(shí)中國(guó)藥科大學(xué)教授、藥審中心咨詢專家、藥典委員會(huì)委員尹莉芳對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，“通過優(yōu)化藥品補(bǔ)充申請(qǐng)審評(píng)審批程序、提升藥品審評(píng)審批效能等一系列措施，國(guó)家藥監(jiān)局正逐步構(gòu)建起一個(gè)更加科學(xué)、高效、透明的藥品監(jiān)管體系，不僅有助于提升我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)力和創(chuàng)新能力，更為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展提供了強(qiáng)有力的支撐和保障?！?/p>

破解用藥難題

從政策端看，今年7月，國(guó)常會(huì)審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》，有望通過研發(fā)端、審批端、進(jìn)院端、支付端、投融資全方位、多角度支持創(chuàng)新藥發(fā)展。國(guó)家藥監(jiān)局也在發(fā)力破解用藥難題。

受限于研發(fā)難度大，兒童藥在臨床上未擺脫“劑量靠猜，用藥靠掰”的困境?！皟和盟幨侨蚬残詥栴}，也是個(gè)難題?！眹?guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)黃果介紹，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的是有了藥但“能不能用、如何用、說不清”的問題。對(duì)此，國(guó)家藥監(jiān)局多措并舉，努力滿足兒童患者臨床用藥需求。

首先，落實(shí)優(yōu)先審評(píng)審批的政策，加快兒童用藥的上市速度。2021年至2023年，兒童用藥的獲批數(shù)量從47個(gè)增長(zhǎng)到66個(gè)和92個(gè)。今年1至8月，已完成批準(zhǔn)49個(gè)兒童新藥上市。

其次，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，完善藥品說明書，增加兒童用藥信息。截至目前，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了3批15個(gè)品種49個(gè)品規(guī)的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥、兒童白血病，兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨(dú)癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴(yán)重疾病。

在兒童用藥領(lǐng)域外，近年來備受社會(huì)關(guān)注的罕見病患者群體仍面臨無藥可用的局面。據(jù)悉，我國(guó)罕見病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超過20萬(wàn)人。弗若斯特沙利文資料顯示，約80%的罕見病屬遺傳性，且四分之三的病例于兒童時(shí)期開始發(fā)病，五歲前的死亡率為30%。全世界范圍內(nèi)只有不到5%的罕見病有藥物可以治療。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)腎臟病分會(huì)候任主任委員、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院腎內(nèi)科主任丁小強(qiáng)教授也向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道直言，“罕見病的防治困難在于疾病種類多，且非常少見，不同疾病治療方法不一樣，要針對(duì)每一個(gè)病研究一種或多種藥物，是個(gè)巨大的工程。實(shí)際上，大部分罕見病是沒有什么特別的治療方法?！?/p>

近些年來包括政府、罕見病研發(fā)企業(yè)以及社會(huì)慈善組織都在攜手共同助力罕見病藥物研發(fā)。國(guó)家藥監(jiān)局也持續(xù)推進(jìn)系列政策，多途徑推進(jìn)罕見病用藥的研發(fā)上市。黃果概括三條通道，具體來看：

一是通過鼓勵(lì)我國(guó)的新藥研發(fā)，解決部分罕見病無藥可用的問題。突破性治療藥物，附條件審批，優(yōu)先審評(píng)審批程序?qū)τ诤币姴∷幤飞陥?bào)均適用；從技術(shù)上看，允許滾動(dòng)提交資料，合理確定臨床替代終點(diǎn)，縮短審批時(shí)限的辦法，提升罕見病藥品研發(fā)上市的效率；

二是加快引進(jìn)通道，即讓更多國(guó)際上在研或在產(chǎn)的罕見病藥更快地進(jìn)入國(guó)內(nèi)。一方面藥監(jiān)局建立臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度，支持跨國(guó)醫(yī)藥企業(yè)在我國(guó)同步研發(fā)，同步申報(bào)和同步上市；另一方面鼓勵(lì)境外已上市的罕見病藥品進(jìn)入國(guó)內(nèi)；

三是通過臨時(shí)進(jìn)口通道保障特殊情況下的臨床急需，包括支持海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需藥品的進(jìn)口。2018年至今已有130個(gè)罕見病樣藥獲批上市，其中2024年1至8月已經(jīng)批準(zhǔn)上市達(dá)到了37個(gè)。

保障用藥安全

隨著藥品集中帶量采購(gòu)進(jìn)入常態(tài)化、制度化實(shí)施，國(guó)家和地方層面集采正從“提速擴(kuò)面”邁向“擴(kuò)圍提質(zhì)”新階段，加速推動(dòng)我國(guó)仿制藥行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。與此同時(shí)，在集采推動(dòng)下，我國(guó)通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)的藥品累計(jì)數(shù)量快速上升。

據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的《2023年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示，自化學(xué)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作開展以來，累計(jì)通過仿制藥一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)共3797 件（666個(gè)品種）。仿制藥已是我國(guó)藥品供應(yīng)保障體系的重要組成部分。

但市場(chǎng)仍有輿論擔(dān)憂仿制藥“一致性評(píng)價(jià)”會(huì)成為“一次性評(píng)價(jià)”。有行業(yè)分析師向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道表示，為了做到集采“降價(jià)不降質(zhì)”，監(jiān)管部門設(shè)置“兩重關(guān)卡”。一是在集采藥品入選條件方面，要求仿制藥是通過一致性評(píng)價(jià)的產(chǎn)品，即與原研藥品質(zhì)量和療效均要一致，這是通過臨床試驗(yàn)在“理論”上保證藥品質(zhì)量；二是針對(duì)集采仿制藥，成立臨床療效和安全性真實(shí)世界研究課題組，通過“實(shí)踐”驗(yàn)證集采產(chǎn)品的質(zhì)量。

“2021年國(guó)家印發(fā)的《關(guān)于推動(dòng)藥品集中帶量采購(gòu)工作常態(tài)化制度化開展的意見》明確提出，藥品監(jiān)管部門應(yīng)對(duì)全部中選藥品品種進(jìn)行用藥重點(diǎn)監(jiān)控，對(duì)進(jìn)入市場(chǎng)流通的中標(biāo)藥品實(shí)施全覆蓋的抽樣檢查，同時(shí)強(qiáng)化制藥企業(yè)主體責(zé)任意識(shí)，對(duì)臨床急救應(yīng)急藥品和臨床用藥中產(chǎn)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品品類進(jìn)行溯源追責(zé)。”該分析師補(bǔ)充。

監(jiān)管部門持續(xù)對(duì)藥品的生產(chǎn)、流通、使用進(jìn)行全鏈條質(zhì)量監(jiān)管?！皩?duì)中選藥械實(shí)行生產(chǎn)企業(yè)檢查和中選產(chǎn)品抽檢，兩個(gè)百分之百全覆蓋，確保中選產(chǎn)品降價(jià)不降質(zhì)。今年1至8月，國(guó)家藥品抽檢共計(jì)20696批次，合格率為99.43%?！崩罾硎尽?/p>

“現(xiàn)在我國(guó)每一支疫苗都實(shí)現(xiàn)了來源可查、去向可追、責(zé)任可究?！崩罾麖?qiáng)調(diào)，加強(qiáng)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)隊(duì)伍建設(shè)，調(diào)整設(shè)立國(guó)家疫苗檢查中心，特殊藥品檢查中心在長(zhǎng)三角大灣區(qū)設(shè)立4個(gè)審評(píng)檢查分中心，在國(guó)家和省兩級(jí)建立職業(yè)化專業(yè)化檢查員隊(duì)伍，為藥品監(jiān)管現(xiàn)代化提供有力的人才支撐。